Nieuw geneesmiddel voor leukemie bij baby's?

Grote zoektocht naar mogelijke nieuwe medicijnen voor de behandeling van leukemie bij baby's.

Over het onderzoek

De overlevingskansen voor baby's (jonger dan 1 jaar) met acute lymfatische leukemie zij momenteel erg slecht, maar 30 tot 40% van de baby's overleeft de ziekte. Deze baby's hebben een agressieve vorm van leukemie (KMT2A-herschikte ALL) die vaak ongevoelig is voor de nu beschikbare medicijnen. Het is daarom van groot belang nieuwe medicijnen te vinden die wel effectief zijn tegen deze vorm van leukemie. In deze studie is daarom een grote verzameling van ruim 4000 medicijnen getest op KMT2A-herschikte leukemiecellen in het laboratorium.

De uitkomst

De meerderheid van deze medicijnen had geen effect op de KMT2A-herschikte ALL cellen, wat verklaard waarom deze vorm van leukemie zo moeilijk te behandelen is. Gelukkig werden er ook medicijnen gevonden die wel een effect hadden.  Veel van deze middelen bleken op hetzelfde werkingsmechanisme te berusten. Hiermee lijken de onderzoekers dus een kritisch proces in de leukemiecellen te  hebben gevonden. Het aanpakken van dit proces doodde inderdaad de KMT2A-herschikte leukemiecellen. 

De meest effectieve geneesmiddelen werden vervolgens getest op gezond beenmerg om de middelen te selecteren die de minste bijwerking geven op gezonde bloedcellen. Deze medicijnen lijken daarmee interessante kandidaten voor de behandeling van baby's met acute lymfatische leukemie. Het artikel met deze resultaten is onlangs gepubliceerd (2022). Verder onderzoek is nog nodig, maar hopelijk kunnen ze uiteindelijk daadwerkelijk bij de patiënten ingezet worden.  

Onderzoek: 115
Centrum: Sophia Kinderziekenhuis Rotterdam – Erasmus MC
Startjaar: 2012
Looptijd: 4 jaar
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 440.541