Nieuwe medicijnen voor baby's met leukemie

Nieuwe klasse medicijnen geven hoopvolle resultaten voor acute lymfatische leukemie bij baby's.

MLL-herschikte acute lymfatische leukemie bij zuigelingen (kinderen jonger dan 1 jaar oud) is een zeer agressieve vorm van leukemie met een zeer slechte prognose. Deze slechte prognose wordt veroorzaakt door ongevoeligheid tegen de huidige chemotherapie. Het is daarom van groot belang dat er nieuwe medicijnen gevonden worden die beter werken tegen deze vorm van leukemie. De onderzoekers zijn onlangs op het spoor gekomen van zo’n medicijn en in dit project hebben ze de werking van dit medicijn verder kunnen onderzoeken. Het medicijn was zeer effectief in de bestrijding van MLL-herschikte acute lymfatische leukemie in het laboratorium en in modellen. Helaas is er uit dit onderzoek gebleken dat er weinig tot geen effect van het medicijn was toen de eerste patiënten zijn behandeld. Dit zou te maken kunnen hebben met het medicijn zelf, en niet per se met de manier waarop dit medicijn werkt. Daarom zijn de onderzoekers teruggegaan naar het laboratorium om uit te zoeken waarom dit medicijn zo goed werkt. Met deze kennis zijn vervolgens verscheidene andere medicijnen getest welke op een vergelijkbare manier werken, en is gebleken dat ook deze medicijnen uitstekend werken tegen MLL-herschikte acute lymfatische leukemie bij zuigelingen. Hoewel het beoogde medicijn waar het onderzoek mee gestart is niet toepasbaar bleek te zijn in de kliniek, is er toch een unieke karaktereigenschap gevonden van deze vorm van leukemie waar medicijnen op kunnen aangrijpen. Met deze kennis zullen nu andere medicijnen met eenzelfde werking gaan testen, om alsnog een beter medicijn voor deze kinderen naar de kliniek te brengen. 

Onderzoek: 277
Centrum: Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie
Startjaar: 2016
Looptijd: 2 jaar
Totale kosten/bijdrage KiKa:  € 489.076