Nieuwe medicatie voor kinderen met AML

Samenvatting afgerond onderzoek
In deze studie is een nieuwe combinatie chemotherapie ontwikkeld voor kinderen die de ziekte acute myeloïde leukemie hebben teruggekregen, door in een bestaande chemotherapiekuur het medicijn clofarabine in te bouwen en te kijken welke dosering daarbij goed verdragen werd. In totaal hebben er 34 kinderen mee gedaan aan deze studie. Uiteindelijk is vastgesteld welke dosering clofarabine veilig kan worden gecombineerd met de andere geneesmiddelen, cytarabine en liposomaal daunorubicine. Dit blok chemotherapie wordt nu verder onderzocht in een Duitse studie van kinder-AML in een zogenaamde fase 3 studie. Dat betekent dat dit clofarabine blok vergeleken wordt met een standaard blok chemotherapie om te kijken of dit nieuwe blok beter is. Het door KiKa gesteunde onderzoek heeft dus al een vervolg gekregen. Ook de kinderen die meededen aan het onderzoek hebben voordeel gehad want van hen kwam ruim 60% in remissie terwijl dat eerder niet lukte, en meer dan 60% van de kinderen kon zo alsnog getransplanteerd worden. Na 1 jaar follow-up had een derde van de kinderen de ziekte niet teruggekregen – en deze kunnen als genezen worden beschouwd. Dat is een hoog percentage voor deze groep kinderen die met de bestaande chemotherapie eigenlijk geen opties meer hadden.

Onderzoeksnummer: 26
Centrum: Sophia Kinderziekenhuis - Erasmus MC Rotterdam
Startjaar: 2008
Looptijd:  6 jaar
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 202.899