Voorbehandeling voor stamceltransplantatie

Treosulfan is veilig alternatief voor bestraling bij de voorbehandeling voor stamceltransplantatie bij kinderen met acute lymfatische leukemie.

Kinderen met een hoog risico acute lymfatische leukemie (ALL) kunnen als deel van de behandeling een stamceltransplantatie krijgen. Bij een stamceltransplantatie krijgt de patiënt eerst een intensieve behandeling om de leukemiecellen en eigen stamcellen zoveel mogelijk te verwijderen. Vervolgens worden stamcellen van een passende, gezonde donor toegediend waardoor een nieuw gezond bloed- en afweersysteem kan ontstaan zonder dat de leukemie terugkeert. Lang vormde totale lichaamsbestraling een belangrijk onderdeel in de internationale behandelprotocollen voor kinderen met ALL. Hoewel dit een effectieve behandeling is, kan de bestraling ook gezond weefsel beschadigen waardoor op termijn ernstige bijwerkingen ontstaan zoals onvruchtbaarheid of secundaire tumoren. Om uit te zoeken of bestraling kan worden vervangen door mogelijk even effectieve maar minder schadelijke intensieve chemotherapie, is een internationale studie opgezet (ALL FORUM studie). In deze studie worden kinderen met ALL getransplanteerd na voorbehandeling met bestraling dan wel intensieve chemotherapie.  

In dit project hebben de onderzoekers gekeken naar de effectiviteit en bijwerkingen van een van de gebruikte chemotherapeutische middelen (treosulfan) in de ALL FORUM studie. De onderzoekers vonden dat dat bij gebruik van eenzelfde dosis treosulfan, de hoeveelheid die in het bloed meetbaar is sterk kan verschillen tussen patiënten. Maar deze verschillen hadden geen effect op ernstige bijwerkingen of de kans op terugkeer van de leukemie. Het onderzoek heeft een belangrijke bijdrage geleverd aan de kennis over treosulfan en laten zien dat treosulfan een effectief middel is bij de stamceltransplantatie behandeling van kinderen met ALL en andere aandoeningen. Deze kennis wordt nu al ingezet bij de behandelprotocollen en richtlijnen voor stamceltransplantaties bij kinderen.  

Onderzoek: 213
Centrum: Leids Universitair Medisch Centrum
Startjaar: 2015
Looptijd: 5 jaar 4 maanden
Totale kosten/ bijdrage KiKa: € 248.620